Systemic enzyme delivery by blood-brain barrier-penetrating SapC-DOPS nanovesicles for treatment of neuronopathic Gaucher disease

BACKGROUND: Enzyme replacement therapy (ERT) can positively affect the visceral manifestations of lysosomal storage diseases (LSDs). However, the exclusion of the intravenous ERT agents from the central nervous system (CNS) prevents direct therapeutic effects. METHODS: Using a neuronopathic Gaucher...

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Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:EBioMedicine
Hauptverfasser: Sun, Ying, Liou, Benjamin, Chu, Zhengtao, Fannin, Venette, Blackwood, Rachel, Peng, Yanyan, Grabowski, Gregory A., Davis, Harold W., Qi, Xiaoyang
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Elsevier 2020
Schlagworte:
Research paper
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7251241/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32279952
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ebiom.2020.102735
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