βT87Q-Globin Gene Therapy Reduces Sickle Hemoglobin Production, Allowing for Ex Vivo Anti-sickling Activity in Human Erythroid Cells

Lentiviral addition of βT87Q-globin, a modified β-globin with an anti-sickling mutation, is currently being used in gene therapy trials for sickle cell disease (SCD) and β-thalassemia patients. βT87Q-globin interferes with sickle hemoglobin (HbS) polymerization. Here, we generated the SCD mutation i...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Mol Ther Methods Clin Dev
Główni autorzy: Demirci, Selami, Gudmundsdottir, Bjorg, Li, Quan, Haro-Mora, Juan J., Nassehi, Tina, Drysdale, Claire, Yapundich, Morgan, Gamer, Jackson, Seifuddin, Fayaz, Tisdale, John F., Uchida, Naoya
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
Hasła przedmiotowe:
Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7210457/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32405513
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2020.04.013
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy