Individual heat map assessments demonstrate vestronidase alfa treatment response in a highly heterogeneous mucopolysaccharidosis VII study population

Mucopolysaccharidosis (MPS) VII is an ultra‐rare, progressively debilitating, life‐threatening lysosomal disease caused by deficiency of the enzyme, β‐glucuronidase. Vestronidase alfa is an approved enzyme replacement therapy for MPS VII. UX003‐CL301 was a phase 3, randomized, placebo‐controlled, bl...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:JIMD Rep
Những tác giả chính: Haller, Christine, Song, Wenjie, Cimms, Tricia, Chen, Chao‐Yin, Whitley, Chester B., Wang, Raymond Y., Bauer, Mislen, Harmatz, Paul
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: John Wiley & Sons, Inc. 2019
Những chủ đề:
Research Reports
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6718107/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31497482
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/jmd2.12043
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự