تحميل...
Progress and challenges of gene therapy for Pompe disease
Pompe disease (PD) is a monogenic disorder caused by mutations in the acid alpha-glucosidase gene (Gaa). GAA is a lysosomal enzyme essential for the degradation of glycogen. Deficiency of GAA results in a severe, systemic disorder that, in its most severe form, can be fatal. About a decade ago, the...
محفوظ في:
| الحاوية / القاعدة: | Ann Transl Med |
|---|---|
| المؤلفون الرئيسيون: | , , , |
| التنسيق: | Artigo |
| اللغة: | Inglês |
| منشور في: |
AME Publishing Company
2019
|
| الموضوعات: | |
| الوصول للمادة أونلاين: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6642941/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31392199 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.21037/atm.2019.04.67 |
| الوسوم: |
إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!
|