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Liver depot gene therapy for Pompe disease

Gene therapy for Pompe disease has advanced to early phase clinical trials, based upon proof-of-concept data indicating that gene therapy could surpass the benefits of the current standard of care, enzyme replacement therapy (ERT). ERT requires frequent infusions of large quantities of recombinant h...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Ann Transl Med
Hauptverfasser: Kishnani, Priya S., Koeberl, Dwight D.
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: AME Publishing Company 2019
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6642935/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31392200
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.21037/atm.2019.05.02
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