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Immunomodulatory, Liver Depot Gene Therapy for Pompe Disease

Pompe disease is caused by mutations in acid alpha glucosidase (GAA) that causes accumulation of lysosomal glycogen affecting the heart and skeletal muscles, and can be fatal. Enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human GAA (rhGAA) improves muscle function by reducing glycogen accumulati...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Cell Immunol
Hauptverfasser: Bond, JE, Kishnani, PS, Koeberl, DD
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: 2017
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6026080/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29295737
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.cellimm.2017.12.011
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