Health outcomes in spinal muscular atrophy type 1 following AVXS‐101 gene replacement therapy

BACKGROUND: Spinal Muscular Atrophy type 1 (SMA1) is a rare genetic neuromuscular disease where 75% of SMA1 patients die/require permanent‐ventilation by 13.6 months. This study assessed the health outcomes of SMA1 infants treated with AVXS‐101 gene replacement therapy. METHODS: Twelve genetically c...

সম্পূর্ণ বিবরণ

সংরক্ষণ করুন:
গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন
প্রকাশিত:Pediatr Pulmonol
প্রধান লেখক: Al‐Zaidy, Samiah, Pickard, A. Simon, Kotha, Kavitha, Alfano, Lindsay N., Lowes, Linda, Paul, Grace, Church, Kathleen, Lehman, Kelly, Sproule, Douglas M., Dabbous, Omar, Maru, Benit, Berry, Katherine, Arnold, W. David, Kissel, John T., Mendell, Jerry R., Shell, Richard
বিন্যাস: Artigo
ভাষা:Inglês
প্রকাশিত: John Wiley and Sons Inc. 2018
বিষয়গুলি:
Original Articles
অনলাইন ব্যবহার করুন:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6590370/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30548438
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/ppul.24203
ট্যাগগুলো: ট্যাগ যুক্ত করুন
কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!

অনুরূপ উপাদানগুলি