Therapeutic expression of human clotting factors IX and X following adeno-associated viral vector–mediated intrauterine gene transfer in early-gestation fetal macaques

Adeno-associated viral vectors (AAVs) achieve stable therapeutic expression without long-term toxicity in adults with hemophilia. To avert irreversible complications in congenital disorders producing early pathogenesis, safety and efficacy of AAV-intrauterine gene transfer (IUGT) requires assessment...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:FASEB J
المؤلفون الرئيسيون: Chan, Jerry K. Y., Gil-Farina, Irene, Johana, Nuryanti, Rosales, Cecilia, Tan, Yi Wan, Ceiler, Jessika, Mcintosh, Jenny, Ogden, Bryan, Waddington, Simon N., Schmidt, Manfred, Biswas, Arijit, Choolani, Mahesh, Nathwani, Amit C., Mattar, Citra N. Z.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Federation of American Societies for Experimental Biology 2019
الموضوعات:
Research
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6404563/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30517034
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1096/fj.201801391R
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة