Furamidine rescues myotonic dystrophy type I associated mis-splicing through multiple mechanisms

Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant, CTG•CAG microsatellite expansion disease. Expanded CUG repeat RNA sequester the muscleblind-like (MBNL) family of RNA-binding proteins, thereby disrupting their normal cellular function leading to global mis-regulation of RNA processing. Prev...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:ACS Chem Biol
Hauptverfasser: Jenquin, Jana R., Coonrod, Leslie A., Silverglate, Quinn A., Pellitier, Natalie A., Hale, Melissa A., Xia, Guangbin, Nakamori, Masayuki, Berglund, J. Andrew
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: 2018
Schlagworte:
Article
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6343479/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30118588
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1021/acschembio.8b00646
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