AAV-mediated follistatin gene therapy improves functional outcomes in the TIC-DUX4 mouse model of FSHD

Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant or digenic disorder linked to derepression of the toxic DUX4 gene in muscle. There is currently no pharmacological treatment. The emergence of DUX4 enabled development of cell and animal models that could be used for basic and tr...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:JCI Insight
Main Authors: Giesige, Carlee R., Wallace, Lindsay M., Heller, Kristin N., Eidahl, Jocelyn O., Saad, Nizar Y., Fowler, Allison M., Pyne, Nettie K., Al-Kharsan, Mustafa, Rashnonejad, Afrooz, Chermahini, Gholamhossein Amini, Domire, Jacqueline S., Mukweyi, Diana, Garwick-Coppens, Sara E., Guckes, Susan M., McLaughlin, K. John, Meyer, Kathrin, Rodino-Klapac, Louise R., Harper, Scott Q.
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: American Society for Clinical Investigation 2018
נושאים:
Research Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6302942/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30429376
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1172/jci.insight.123538
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים