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Gene editing restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy
Mutations in the gene encoding dystrophin, a protein that maintains muscle integrity and function, cause Duchenne muscular dystrophy (DMD). The deltaE50-MD dog model of DMD harbors a mutation corresponding to a mutational “hotspot” in the human DMD gene. We used adeno-associated viruses to deliver C...
में बचाया:
| में प्रकाशित: | Science |
|---|---|
| मुख्य लेखकों: | , , , , , , , , , , , , |
| स्वरूप: | Artigo |
| भाषा: | Inglês |
| प्रकाशित: |
2018
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| विषय: | |
| ऑनलाइन पहुंच: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6205228/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30166439 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/science.aau1549 |
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