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Gene editing restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy

Mutations in the gene encoding dystrophin, a protein that maintains muscle integrity and function, cause Duchenne muscular dystrophy (DMD). The deltaE50-MD dog model of DMD harbors a mutation corresponding to a mutational “hotspot” in the human DMD gene. We used adeno-associated viruses to deliver C...

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ग्रंथसूची विवरण
में प्रकाशित:Science
मुख्य लेखकों: Amoasii, Leonela, Hildyard, John C. W., Li, Hui, Sanchez-Ortiz, Efrain, Mireault, Alex, Caballero, Daniel, Harron, Rachel, Stathopoulou, Thaleia-Rengina, Massey, Claire, Shelton, John M., Bassel-Duby, Rhonda, Piercy, Richard J., Olson, Eric N.
स्वरूप: Artigo
भाषा:Inglês
प्रकाशित: 2018
विषय:
ऑनलाइन पहुंच:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6205228/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30166439
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/science.aau1549
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