Mutation-independent rhodopsin gene therapy by knockdown and replacement with a single AAV vector

Inherited retinal degenerations are caused by mutations in >250 genes that affect photoreceptor cells or the retinal pigment epithelium and result in vision loss. For autosomal recessive and X-linked retinal degenerations, significant progress has been achieved in the field of gene therapy as evi...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Proc Natl Acad Sci U S A
المؤلفون الرئيسيون: Cideciyan, Artur V., Sudharsan, Raghavi, Dufour, Valérie L., Massengill, Michael T., Iwabe, Simone, Swider, Malgorzata, Lisi, Brianna, Sumaroka, Alexander, Marinho, Luis Felipe, Appelbaum, Tatyana, Rossmiller, Brian, Hauswirth, William W., Jacobson, Samuel G., Lewin, Alfred S., Aguirre, Gustavo D., Beltran, William A.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: National Academy of Sciences 2018
الموضوعات:
PNAS Plus
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6130384/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30127005
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1073/pnas.1805055115
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة