Retinal AAV8-RS1 Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis: Initial Findings from a Phase I/IIa Trial by Intravitreal Delivery

This study evaluated the safety and tolerability of ocular RS1 adeno-associated virus (AAV8-RS1) gene augmentation therapy to the retina of participants with X-linked retinoschisis (XLRS). XLRS is a monogenic trait affecting only males, caused by mutations in the RS1 gene. Retinoschisin protein is s...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Mol Ther
المؤلفون الرئيسيون: Cukras, Catherine, Wiley, Henry E., Jeffrey, Brett G., Sen, H. Nida, Turriff, Amy, Zeng, Yong, Vijayasarathy, Camasamudram, Marangoni, Dario, Ziccardi, Lucia, Kjellstrom, Sten, Park, Tae Kwon, Hiriyanna, Suja, Wright, J. Fraser, Colosi, Peter, Wu, Zhijian, Bush, Ronald A., Wei, Lisa L., Sieving, Paul A.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: American Society of Gene & Cell Therapy 2018
الموضوعات:
Original Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6127971/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30196853
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2018.05.025
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة