Efficient exon skipping of SGCG mutations mediated by phosphorodiamidate morpholino oligomers

Exon skipping uses chemically modified antisense oligonucleotides to modulate RNA splicing. Therapeutically, exon skipping can bypass mutations and restore reading frame disruption by generating internally truncated, functional proteins to rescue the loss of native gene expression. Limb-girdle muscu...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:JCI Insight
المؤلفون الرئيسيون: Wyatt, Eugene J., Demonbreun, Alexis R., Kim, Ellis Y., Puckelwartz, Megan J., Vo, Andy H., Dellefave-Castillo, Lisa M., Gao, Quan Q., Vainzof, Mariz, Pavanello, Rita C. M., Zatz, Mayana, McNally, Elizabeth M.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: American Society for Clinical Investigation 2018
الموضوعات:
Research Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6012523/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29720576
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1172/jci.insight.99357
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة