Antisense Therapy for a Common Corneal Dystrophy Ameliorates TCF4 Repeat Expansion-Mediated Toxicity

Fuchs endothelial corneal dystrophy (FECD) is a common disease for which corneal transplantation is the only treatment option in advanced stages, and alternative treatment strategies are urgently required. Expansion (≥50 copies) of a non-coding trinucleotide repeat in TCF4 confers >76-fold risk f...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Am J Hum Genet
Hauptverfasser: Zarouchlioti, Christina, Sanchez-Pintado, Beatriz, Hafford Tear, Nathaniel J., Klein, Pontus, Liskova, Petra, Dulla, Kalyan, Semo, Ma’ayan, Vugler, Anthony A., Muthusamy, Kirithika, Dudakova, Lubica, Levis, Hannah J., Skalicka, Pavlina, Hysi, Pirro, Cheetham, Michael E., Tuft, Stephen J., Adamson, Peter, Hardcastle, Alison J., Davidson, Alice E.
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Elsevier 2018
Schlagworte:
Article
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5985359/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29526280
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ajhg.2018.02.010
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