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Impact, Characterization, and Rescue of Pre-mRNA Splicing Mutations in Lysosomal Storage Disorders

Lysosomal storage disorders (LSDs) represent a group of more than 50 severe metabolic diseases caused by the deficiency of specific lysosomal hydrolases, activators, carriers, or lysosomal integral membrane proteins, leading to the abnormal accumulation of substrates within the lysosomes. Numerous m...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Genes (Basel)
Hauptverfasser: Dardis, Andrea, Buratti, Emanuele
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: MDPI 2018
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5852569/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29415500
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3390/genes9020073
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