Gene therapy with adeno-associated virus vector 5–human factor IX in adults with hemophilia B

Gene therapy for hemophilia B aims to ameliorate bleeding risk and provide endogenous factor IX (FIX) activity/synthesis through a single treatment, eliminating the requirement for FIX concentrate. AMT-060 combines an adeno-associated virus-5 (AAV5) vector with a liver-specific promoter driving expr...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Blood
Những tác giả chính: Miesbach, Wolfgang, Meijer, Karina, Coppens, Michiel, Kampmann, Peter, Klamroth, Robert, Schutgens, Roger, Tangelder, Marco, Castaman, Giancarlo, Schwäble, Joachim, Bonig, Halvard, Seifried, Erhard, Cattaneo, Federica, Meyer, Christian, Leebeek, Frank W. G.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Hematology 2018
Những chủ đề:
Thrombosis and Hemostasis
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5833265/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29246900
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/blood-2017-09-804419
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự