Myoblasts and macrophages are required for therapeutic morpholino antisense oligonucleotide delivery to dystrophic muscle

Exon skipping is a promising therapeutic strategy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), employing morpholino antisense oligonucleotides (PMO-AO) to exclude disruptive exons from the mutant DMD transcript and elicit production of truncated dystrophin protein. Clinical trials for PMO show variable an...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Nat Commun
Main Authors: Novak, James S., Hogarth, Marshall W., Boehler, Jessica F., Nearing, Marie, Vila, Maria C., Heredia, Raul, Fiorillo, Alyson A., Zhang, Aiping, Hathout, Yetrib, Hoffman, Eric P., Jaiswal, Jyoti K., Nagaraju, Kanneboyina, Cirak, Sebahattin, Partridge, Terence A.
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Nature Publishing Group UK 2017
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5643396/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29038471
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/s41467-017-00924-7
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים