Autophagy determines efficiency of liver‐directed gene therapy with adeno‐associated viral vectors

Use of adeno‐associated viral (AAV) vectors for liver‐directed gene therapy has shown considerable success, particularly in patients with severe hemophilia B. However, the high vector doses required to reach therapeutic levels of transgene expression caused liver inflammation in some patients that s...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Hepatology
Hauptverfasser: Hösel, Marianna, Huber, Anke, Bohlen, Susanne, Lucifora, Julie, Ronzitti, Giuseppe, Puzzo, Francesco, Boisgerault, Florence, Hacker, Ulrich T., Kwanten, Wilhelmus J., Klöting, Nora, Blüher, Matthias, Gluschko, Alexander, Schramm, Michael, Utermöhlen, Olaf, Bloch, Wilhelm, Mingozzi, Federico, Krut, Oleg, Büning, Hildegard
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: John Wiley and Sons Inc. 2017
Schlagworte:
Original Articles
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5518300/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28318036
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/hep.29176
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