Neural stem cells for disease modeling of Wolman disease and evaluation of therapeutics

BACKGROUND: Wolman disease (WD) is a rare lysosomal storage disorder that is caused by mutations in the LIPA gene encoding lysosomal acid lipase (LAL). Deficiency in LAL function causes accumulation of cholesteryl esters and triglycerides in lysosomes. Fatality usually occurs within the first year o...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Orphanet J Rare Dis
Những tác giả chính: Aguisanda, Francis, Yeh, Charles D., Chen, Catherine Z., Li, Rong, Beers, Jeanette, Zou, Jizhong, Thorne, Natasha, Zheng, Wei
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: BioMed Central 2017
Những chủ đề:
Research
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5490176/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28659158
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-017-0670-9
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự