Targeting DMPK with Antisense Oligonucleotide Improves Muscle Strength in Myotonic Dystrophy Type 1 Mice

Myotonic dystrophy type 1 (DM1), a dominant hereditary muscular dystrophy, is caused by an abnormal expansion of a (CTG)(n) trinucleotide repeat in the 3′ UTR of the human dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) gene. As a consequence, mutant transcripts containing expanded CUG repeats are retain...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther Nucleic Acids
Những tác giả chính: Jauvin, Dominic, Chrétien, Jessina, Pandey, Sanjay K., Martineau, Laurie, Revillod, Lucille, Bassez, Guillaume, Lachon, Aline, McLeod, A. Robert, Gourdon, Geneviève, Wheeler, Thurman M., Thornton, Charles A., Bennett, C. Frank, Puymirat, Jack
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Gene & Cell Therapy 2017
Những chủ đề:
Original Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5453865/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28624222
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2017.05.007
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự