AAV-Mediated Gene Supplementation Therapy in Achromatopsia Type 2: Preclinical Data on Therapeutic Time Window and Long-Term Effects

Achromatopsia type 2 (ACHM2) is a severe, inherited eye disease caused by mutations in the CNGA3 gene encoding the α subunit of the cone photoreceptor cyclic nucleotide-gated (CNG) channel. Patients suffer from strongly impaired daylight vision, photophobia, nystagmus, and lack of color discriminati...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Front Neurosci
Main Authors: Mühlfriedel, Regine, Tanimoto, Naoyuki, Schön, Christian, Sothilingam, Vithiyanjali, Garcia Garrido, Marina, Beck, Susanne C., Huber, Gesine, Biel, Martin, Seeliger, Mathias W., Michalakis, Stylianos
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Frontiers Media S.A. 2017
נושאים:
Neuroscience
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5442229/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28596720
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3389/fnins.2017.00292
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים