AAV Gene Therapy Corrects OTC Deficiency and Prevents Liver Fibrosis in Aged OTC-Knock Out Heterozygous Mice

Ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency is an X-linked disorder of the urea cycle. Hemizygous males and heterozygous females may experience life-threatening elevations of ammonia in blood and brain, leading to irreversible cognitive impairment, coma, and death. Recent evidence of acute liver fai...

Celý popis

Uloženo v:
Podrobná bibliografie
Vydáno v:Mol Genet Metab
Hlavní autoři: Wang, Lili, Bell, Peter, Morizono, Hiroki, He, Zhenning, Pumbo, Elena, Yu, Hongwei, White, John, Batshaw, Mark L., Wilson, James M.
Médium: Artigo
Jazyk:Inglês
Vydáno: 2017
Témata:
Article
On-line přístup:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5423267/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28283349
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2017.02.011
Tagy: Přidat tag
Žádné tagy, Buďte první, kdo otaguje tento záznam!

Podobné jednotky