Đang tải...

Temporary Efficacy of Pyrimethamine in Juvenile-Onset Tay-Sachs Disease Caused by 2 Unreported HEXA Mutations in the Indian Population

BACKGROUND: Juvenile Tay-Sachs disease is rarer than other forms of Tay-Sachs disease and is usually seen in children between the age of 2 and 10 years. Pyrimethamine as a pharmacological chaperone was used to increase β-hexosaminidase A activity in this patient. PATIENT: We describe a patient with...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Child Neurol Open
Những tác giả chính: Udwadia-Hegde, Anaita, Hajirnis, Omkar
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: SAGE Publications 2017
Những chủ đề:
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5417282/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28503624
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1177/2329048X16687887
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!