Update on the safety and efficacy of retroviral gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency

Adenosine deaminase (ADA) deficiency is a rare, autosomal-recessive systemic metabolic disease characterized by severe combined immunodeficiency (SCID). The treatment of choice for ADA-deficient SCID (ADA-SCID) is hematopoietic stem cell transplant from an HLA-matched sibling donor, although <25%...

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Pubblicato in:Blood
Autori principali: Cicalese, Maria Pia, Ferrua, Francesca, Castagnaro, Laura, Pajno, Roberta, Barzaghi, Federica, Giannelli, Stefania, Dionisio, Francesca, Brigida, Immacolata, Bonopane, Marco, Casiraghi, Miriam, Tabucchi, Antonella, Carlucci, Filippo, Grunebaum, Eyal, Adeli, Mehdi, Bredius, Robbert G., Puck, Jennifer M., Stepensky, Polina, Tezcan, Ilhan, Rolfe, Katie, De Boever, Erika, Reinhardt, Rickey R., Appleby, Jonathan, Ciceri, Fabio, Roncarolo, Maria Grazia, Aiuti, Alessandro
Natura: Artigo
Lingua:Inglês
Pubblicazione: American Society of Hematology 2016
Soggetti:
Gene Therapy
Accesso online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5325048/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27129325
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/blood-2016-01-688226
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