Construction and validation of an RNA trans-splicing molecule suitable to repair a large number of COL7A1 mutations

RNA trans-splicing has become a versatile tool in the gene therapy of monogenetic diseases. This technique is especially valuable for the correction of mutations in large genes such as COL7A1, which underlie the dystrophic subtype of the skin blistering disease epidermolysis bullosa. Over 800 mutati...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Gene Ther
Những tác giả chính: Tockner, B, Kocher, T, Hainzl, S, Reichelt, J, Bauer, J W, Koller, U, Murauer, E M
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Nature Publishing Group 2016
Những chủ đề:
Original Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5097067/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27434145
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/gt.2016.57
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự