A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome

Crigler-Najjar syndrome is a severe metabolic disease of the liver due to a reduced activity of the UDP Glucuronosyltransferase 1A1 (UGT1A1) enzyme. In an effort to translate to the clinic an adeno-associated virus vector mediated liver gene transfer approach to treat Crigler-Najjar syndrome, we dev...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Mol Ther Methods Clin Dev
Główni autorzy: Ronzitti, Giuseppe, Bortolussi, Giulia, van Dijk, Remco, Collaud, Fanny, Charles, Severine, Leborgne, Christian, Vidal, Patrice, Martin, Samia, Gjata, Bernard, Sola, Marcelo Simon, van Wittenberghe, Laetitia, Vignaud, Alban, Veron, Philippe, Bosma, Piter J, Muro, Andres F, Mingozzi, Federico
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: Nature Publishing Group 2016
Hasła przedmiotowe:
Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5052023/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27722180
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mtm.2016.49
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy