Using Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells and Wild-Type Mice to Develop a Gene Augmentation-Based Strategy to Treat CLN3-Associated Retinal Degeneration

Juvenile neuronal ceroid lipofuscinosis (JNCL) is a childhood neurodegenerative disease with early-onset, severe central vision loss. Affected children develop seizures and CNS degeneration accompanied by severe motor and cognitive deficits. There is no cure for JNCL, and patients usually die during...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Hum Gene Ther
المؤلفون الرئيسيون: Wiley, Luke A., Burnight, Erin R., Drack, Arlene V., Banach, Bailey B., Ochoa, Dalyz, Cranston, Cathryn M., Madumba, Robert A., East, Jade S., Mullins, Robert F., Stone, Edwin M., Tucker, Budd A.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Mary Ann Liebert, Inc. 2016
الموضوعات:
Research Articles
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5035933/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27400765
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2016.049
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة