Using Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells and Wild-Type Mice to Develop a Gene Augmentation-Based Strategy to Treat CLN3-Associated Retinal Degeneration

Juvenile neuronal ceroid lipofuscinosis (JNCL) is a childhood neurodegenerative disease with early-onset, severe central vision loss. Affected children develop seizures and CNS degeneration accompanied by severe motor and cognitive deficits. There is no cure for JNCL, and patients usually die during...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Hum Gene Ther
Główni autorzy: Wiley, Luke A., Burnight, Erin R., Drack, Arlene V., Banach, Bailey B., Ochoa, Dalyz, Cranston, Cathryn M., Madumba, Robert A., East, Jade S., Mullins, Robert F., Stone, Edwin M., Tucker, Budd A.
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: Mary Ann Liebert, Inc. 2016
Hasła przedmiotowe:
Research Articles
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5035933/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27400765
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2016.049
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy