Long-Term Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Drisapersen in Duchenne Muscular Dystrophy: Results from an Open-Label Extension Study

BACKGROUND: Drisapersen induces exon 51 skipping during dystrophin pre-mRNA splicing and allows synthesis of partially functional dystrophin in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients with amenable mutations. METHODS: This 188-week open-label extension of the dose-escalation study assessed the lo...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:PLoS One
Główni autorzy: Goemans, Nathalie M., Tulinius, Már, van den Hauwe, Marleen, Kroksmark, Anna-Karin, Buyse, Gunnar, Wilson, Rosamund J., van Deutekom, Judith C., de Kimpe, Sjef J., Lourbakos, Afrodite, Campion, Giles
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: Public Library of Science 2016
Hasła przedmiotowe:
Research Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5010191/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27588424
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1371/journal.pone.0161955
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy