rAAV Gene Therapy in a Canavan's Disease Mouse Model Reveals Immune Impairments and an Extended Pathology Beyond the Central Nervous System

Aspartoacylase (AspA) gene mutations cause the pediatric lethal neurodegenerative Canavan disease (CD). There is emerging promise of successful gene therapy for CD using recombinant adeno-associated viruses (rAAVs). Here, we report an intracerebroventricularly delivered AspA gene therapy regime usin...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Mol Ther
Hauptverfasser: Ahmed, Seemin Seher, Schattgen, Stefan A, Frakes, Ashley E, Sikoglu, Elif M, Su, Qin, Li, Jia, Hampton, Thomas G, Denninger, Andrew R, Kirschner, Daniel A, Kaspar, Brian, Matalon, Reuben, Gao, Guangping
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Nature Publishing Group 2016
Schlagworte:
Original Article
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4923332/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27039844
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2016.68
Tags: Tag hinzufügen
Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!

Ähnliche Einträge