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Retroviral-mediated transfer of the human glucocerebrosidase gene into cultured Gaucher bone marrow.

Gaucher disease, a lysosomal glycolipid storage disorder, results from the genetic deficiency of an acidic glucosidase, glucocerebrosidase (GC). The beneficial effects of allogeneic bone marrow transplantation (BMT) for Gaucher disease suggest that GC gene transduction and the transplantation of aut...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:J Clin Invest
Hauptverfasser: Nolta, J A, Yu, X J, Bahner, I, Kohn, D B
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: American Society for Clinical Investigation 1992
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.govhttps://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC443108/
https://ncbi.nlm.nih.govhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/1379609/
https://ncbi.nlm.nih.govhttps://doi.org/10.1172/JCI115868
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