Intracisternal Cyclodextrin Prevents Cerebellar Dysfunction and Purkinje Cell Death in Feline Niemann-Pick type C1 disease

Niemann-Pick type C1 (NPC) disease is a lysosomal storage disease caused by mutations in the NPC1 gene, leading to an increase in unesterified cholesterol and several sphingolipids, and resulting in hepatic disease and progressive neurological disease. Whereas subcutaneous administration of the phar...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Sci Transl Med
Main Authors: Vite, C. H., Bagel, J. H., Swain, G. P., Prociuk, M., Sikora, T. U., Stein, V. M., O’Donnell, P., Ruane, T., Ward, S., Crooks, A., Li, S., Mauldin, E., Stellar, S., De Meulder, M., Kao, M. L., Ory, D. S., Davidson, C., Vanier, M. T., Walkley, S. U.
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: 2015
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4415615/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25717099
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/scitranslmed.3010101
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים