Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy

For most lysosomal storage diseases (LSDs) affecting the CNS, there is currently no cure. The BBB, which limits the bioavailability of drugs administered systemically, and the short half-life of lysosomal enzymes, hamper the development of effective therapies. Mucopolysaccharidosis type IIIA (MPS II...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Główni autorzy: Haurigot, Virginia, Marcó, Sara, Ribera, Albert, Garcia, Miguel, Ruzo, Albert, Villacampa, Pilar, Ayuso, Eduard, Añor, Sònia, Andaluz, Anna, Pineda, Mercedes, García-Fructuoso, Gemma, Molas, Maria, Maggioni, Luca, Muñoz, Sergio, Motas, Sandra, Ruberte, Jesús, Mingozzi, Federico, Pumarola, Martí, Bosch, Fatima
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: American Society for Clinical Investigation 2013
Hasła przedmiotowe:
Research Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3726158/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23863627
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1172/JCI66778
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy