CDP-ribitol prodrug treatment ameliorates ISPD-deficient muscular dystrophy mouse model

Ribitol-phospate modification is essential for the function of α-dystroglycan, and mutations in ISPD, an enzyme that synthesizes the the ribitol-phosphate donor CDP-ribitol, cause muscular dystrophy. Here, the authors show that recovery of CDP-ribitol levels, either via AAV-mediated gene therapy or...

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Main Authors: Hideki Tokuoka, Rieko Imae, Hitomi Nakashima, Hiroshi Manya, Chiaki Masuda, Shunsuke Hoshino, Kazuhiro Kobayashi, Dirk J. Lefeber, Riki Matsumoto, Takashi Okada, Tamao Endo, Motoi Kanagawa, Tatsushi Toda
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: Nature Portfolio 2022-04-01
Colecção:Nature Communications
Acesso em linha:https://doi.org/10.1038/s41467-022-29473-4
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