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Allometric-like scaling of AAV gene therapy for systemic protein delivery

The use of adeno-associated virus (AAV) as a gene delivery vehicle for secreted peptide therapeutics can enable a new approach to durably manage chronic protein insufficiencies in patients. Yet, dosing of AAVs have been largely empirical to date. In this report, we explore the dose-response relation...

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Detalhes bibliográficos
Principais autores: Alexandra Burr, Patrick Erickson, Raphaela Bento, Kariman Shama, Charles Roth, Biju Parekkadan
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: Elsevier 2022-12-01
coleção:Molecular Therapy: Methods & Clinical Development
Assuntos:
Acesso em linha:http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S232905012200153X
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