Dysfunctional mitochondria accumulate in a skeletal muscle knockout model of Smn1, the causal gene of spinal muscular atrophy

Abstract The approved gene therapies for spinal muscular atrophy (SMA), caused by loss of survival motor neuron 1 (SMN1), greatly ameliorate SMA natural history but are not curative. These therapies primarily target motor neurons, but SMN1 loss has detrimental effects beyond motor neurons and especi...

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Detalhes bibliográficos

Principais autores:	Francesco Chemello, Michela Pozzobon, Lorenza Iolanda Tsansizi, Tatiana Varanita, Rubèn Quintana-Cabrera, Daniele Bonesso, Martina Piccoli, Gerolamo Lanfranchi, Marta Giacomello, Luca Scorrano, Camilla Bean
Formato:	Artigo
Idioma:	Inglês
Publicado em:	Nature Publishing Group 2023-02-01
coleção:	Cell Death and Disease
Acesso em linha:	https://doi.org/10.1038/s41419-023-05573-x
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