Burden of caregiving of individuals with GM1 and GM2 gangliosidoses in the United States: a qualitative study

Abstract Background GM1 and GM2 (Tay–Sachs and Sandhoff diseases) gangliosidoses are rare, autosomal recessive, potentially life-threatening, disabling disorders characterized by progressive neurodegeneration, with no disease-modifying treatment. This qualitative study aimed to understand the humani...

وصف كامل

التفاصيل البيبلوغرافية

المؤلفون الرئيسيون:	Maria Belen Rodriguez, Ruth Pulikottil-Jacob, Karli Heuer, Nancy Gabriela Perez, Christine Waggoner, Diana Jussila, Chad Gwaltney, Robert Krupnick, Daisy Ng-Mak
التنسيق:	Artigo
اللغة:	Inglês
منشور في:	BMC 2025-11-01
سلاسل:	Orphanet Journal of Rare Diseases
الموضوعات:	GM1 gangliosidosis GM2 gangliosidoses Tay–Sachs disease Sandhoff disease Caregiver Burden
الوصول للمادة أونلاين:	https://doi.org/10.1186/s13023-025-04030-6
الوسوم:	إضافة وسم لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!