Treatment outcomes following continuous miglustat therapy in patients with Niemann-Pick disease Type C: a final report of the NPC Registry

Abstract Background Niemann-Pick disease Type C (NP-C) is a rare, progressive neurodegenerative disorder characterized by progressive neurodegeneration and premature death. We report data at closure of the NPC Registry that describes the natural history, disease course and treatment experience of NP...

সম্পূর্ণ বিবরণ

গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন

প্রধান লেখক:	Marc C. Patterson, Eugen Mengel, Marie T. Vanier, Patrick Moneuse, Daniel Rosenberg, Mercedes Pineda
বিন্যাস:	Artigo
ভাষা:	Inglês
প্রকাশিত:	BMC 2020-04-01
মালা:	Orphanet Journal of Rare Diseases
বিষয়গুলি:	Niemann-Pick disease type C Miglustat NPC disease registry Treatment evaluation Neurological symptoms Safety
অনলাইন ব্যবহার করুন:	http://link.springer.com/article/10.1186/s13023-020-01363-2
ট্যাগগুলো:	ট্যাগ যুক্ত করুন কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!