Treatment outcomes following continuous miglustat therapy in patients with Niemann-Pick disease Type C: a final report of the NPC Registry

Abstract Background Niemann-Pick disease Type C (NP-C) is a rare, progressive neurodegenerative disorder characterized by progressive neurodegeneration and premature death. We report data at closure of the NPC Registry that describes the natural history, disease course and treatment experience of NP...

وصف كامل

التفاصيل البيبلوغرافية

المؤلفون الرئيسيون:	Marc C. Patterson, Eugen Mengel, Marie T. Vanier, Patrick Moneuse, Daniel Rosenberg, Mercedes Pineda
التنسيق:	Artigo
اللغة:	Inglês
منشور في:	BMC 2020-04-01
سلاسل:	Orphanet Journal of Rare Diseases
الموضوعات:	Niemann-Pick disease type C Miglustat NPC disease registry Treatment evaluation Neurological symptoms Safety
الوصول للمادة أونلاين:	http://link.springer.com/article/10.1186/s13023-020-01363-2
الوسوم:	إضافة وسم لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!