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Synthesis of a New β-Galactosidase Inhibitor Displaying Pharmacological Chaperone Properties for GM1 Gangliosidosis

GM1 gangliosidosis is a rare lysosomal disease caused by the deficiency of the enzyme β-galactosidase (β-Gal; <i>GLB1</i>; E.C. 3.2.1.23), responsible for the hydrolysis of terminal β-galactosyl residues from GM1 ganglioside, glycoproteins, and glycosaminoglycans, such as keratan-sulfate. With the a...

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Principais autores: Francesca Clemente, Macarena Martínez-Bailén, Camilla Matassini, Amelia Morrone, Silvia Falliano, Anna Caciotti, Paolo Paoli, Andrea Goti, Francesca Cardona
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: MDPI AG 2022-06-01
coleção:Molecules
Assuntos:
iminosugars
β-galactosidase inhibitors
GM1 gangliosidosis
<i>GLB1</i>
pharmacological chaperones
nitrones
Acesso em linha:https://www.mdpi.com/1420-3049/27/13/4008
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