AAV-Mediated Targeting of the Activin A-ACVR1^R206H Signaling in Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare genetic disorder characterized by progressive disabling heterotopic ossification (HO) at extra-skeletal sites. Here, we developed adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy that suppresses trauma-induced HO in FOP mice harboring a het...

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Detalhes bibliográficos

Principais autores:	Yeon-Suk Yang, Chujiao Lin, Hong Ma, Jun Xie, Frederick S. Kaplan, Guangping Gao, Jae-Hyuck Shim
Formato:	Artigo
Idioma:	Inglês
Publicado em:	MDPI AG 2023-09-01
coleção:	Biomolecules
Assuntos:	fibrodysplasia ossificans progressiva heterotopic ossificans Activin A ACVR1 AAV gene therapy
Acesso em linha:	https://www.mdpi.com/2218-273X/13/9/1364
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