QR குறியீடு

Advances in gene therapy for Lafora disease: Intravenous recombinant adeno‐associated virus‐mediated delivery of EPM2A and EPM2B genes

Abstract Background Lafora disease is a rare and fatal form of progressive myoclonus epilepsy that typically manifests in late childhood, presenting with seizures and progressive neurological decline. It is caused by mutations in EPM2A or EPM2B genes, encoding laforin and malin, which form a complex...

முழு விளக்கம்

சேமிக்கப்பட்டது:
முதன்மை ஆசிரியர்கள்: Luis Zafra‐Puerta, Nerea Iglesias‐Cabeza, Miriam Sciaccaluga, Laura Bellingacci, Jacopo Canonichesi, Gema Sánchez‐Martín, Cinzia Costa, Marina P. Sánchez, José M. Serratosa
வடிவம்: Artigo
மொழி:Inglês
வெளியிடப்பட்டது: Wiley 2025-11-01
தொடர்:Clinical and Translational Medicine
பொருள்கள்:
Early treatment
EPM2A
EPM2B
gene therapy
intravenous administration
Lafora disease
ஆன்லைன் அணுகல்:https://doi.org/10.1002/ctm2.70514
குறிச்சொற்கள்: குறிச்சொல்லை சேர்க்கவும்
டாக்‌ஸ் இல்லை, இந்த பதிவுக்கு குறிச்சொல் சேர்க்கும் முதல் நபராக இருங்கள்!

ஒத்த வளங்கள்