Toxicology Study of Intra-Cisterna Magna Adeno-Associated Virus 9 Expressing Human Alpha-L-Iduronidase in Rhesus Macaques
Mucopolysaccharidosis type I is a recessive genetic disease caused by deficiency of the lysosomal enzyme α-L-iduronidase, which leads to a neurodegenerative and systemic disease called Hurler syndrome in its most severe form. Several clinical trials are evaluating adeno-associated virus serotype 9 (...
சேமிக்கப்பட்டது:
| முதன்மை ஆசிரியர்கள்: | , , , , , , , , |
|---|---|
| வடிவம்: | Artigo |
| மொழி: | Inglês |
| வெளியிடப்பட்டது: |
Elsevier
2018-09-01
|
| தொடர்: | Molecular Therapy: Methods & Clinical Development |
| ஆன்லைன் அணுகல்: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050118300573 |
| குறிச்சொற்கள்: |
டாக்ஸ் இல்லை, இந்த பதிவுக்கு குறிச்சொல் சேர்க்கும் முதல் நபராக இருங்கள்!
|