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Precision Medicine for Lysosomal Disorders

Precision medicine (PM) is an emerging approach for disease treatment and prevention that accounts for the individual variability in the genes, environment, and lifestyle of each person. Lysosomal diseases (LDs) are a group of genetic metabolic disorders that include approximately 70 monogenic condi...

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Principais autores: Filippo Pinto e Vairo, Diana Rojas Málaga, Francyne Kubaski, Carolina Fischinger Moura de Souza, Fabiano de Oliveira Poswar, Guilherme Baldo, Roberto Giugliani
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: MDPI AG 2020-07-01
coleção:Biomolecules
Assuntos:
lysosomal diseases
precision medicine
enzyme replacement therapy
pharmacological chaperones
gene therapy.
Acesso em linha:https://www.mdpi.com/2218-273X/10/8/1110
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