Effectiveness of Iptacopan Versus C5 Inhibitors in Complement Inhibitor‐Naive Patients With Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria

ABSTRACT Background Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) is characterised by haemolytic anaemia, bone marrow failure and thrombosis. The single‐arm phase 3 APPOINT‐PNH trial (NCT04820530) investigating iptacopan monotherapy in complement inhibitor‐naive patients demonstrated significant haemog...

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Detalhes bibliográficos

Principais autores:	Matthew Holt, Richard J. Kelly, Jilles M. Fermont, Soudeh Ansari, Marion Dahlke, Isabelle Brindel, Lynda Maafa, Flore Sicre deFontbrune, Régis Peffault deLatour
Formato:	Artigo
Idioma:	Inglês
Publicado em:	Wiley 2025-06-01
Colecção:	eJHaem
Assuntos:	APPEX APPOINT‐PNH C5 inhibitors iptacopan paroxysmal nocturnal haemoglobinuria
Acesso em linha:	https://doi.org/10.1002/jha2.70055
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