Functional correction and genome integrity with duplex base editing of β-thalassemic hematopoietic stem cells

Abstract Background Beta-thalassemia is among the most common monogenic disorders, posing a major global health challenge. Editing of genetic modifiers, such as BCL11A erythroid enhancer and HBG promoters, enhances fetal hemoglobin expression and confers major therapeutic potential. Double-strand-br...

Szczegółowa specyfikacja

Opis bibliograficzny

Główni autorzy:	Nikoletta Y. Papaioannou, Petros Patsali, Julia Klermund, Panayiota L. Papasavva, Geoffroy Andrieux, Lola Koniali, Basma Naiisseh, Soteroula Christou, Maria Sitarou, Marina Kleanthous, Toni Cathomen, Carsten W. Lederer
Format:	Artigo
Język:	Inglês
Wydane:	BMC 2026-02-01
Seria:	Genome Biology
Hasła przedmiotowe:	Base editing HUDEP-2 HSPCs Thalassemia Multiplex DNA editing Chromosomal aberration
Dostęp online:	https://doi.org/10.1186/s13059-026-03974-7
Etykiety:	Dodaj etykietę Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!