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Gene Therapy in Hemophilia: Recent Advances

Hemophilia is a monogenic mutational disease affecting coagulation factor VIII or factor IX genes. The palliative treatment of choice is based on the use of safe and effective recombinant clotting factors. Advanced therapies will be curative, ensuring stable and durable concentrations of the defecti...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Int J Mol Sci
Hauptverfasser: Rodríguez-Merchán, E. Carlos, De Pablo-Moreno, Juan Andres, Liras, Antonio
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: MDPI 2021
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8306493/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34299267
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3390/ijms22147647
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