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Gene therapy for Leber congenital amaurosis advances and future directions

BACKGROUND: Leber congenital amaurosis (LCA) is a congenital retinal dystrophy that results in significant and often severe vision loss at an early age. Comprehensive analysis of the genetic mutations and phenotypic correlations in LCA patients has allowed for significant improvements in understandi...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol
Hauptverfasser: Hufnagel, Robert B., Ahmed, Zubair M., Corrêa, Zélia M., Sisk, Robert A.
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: 2012
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8108009/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22644094
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1007/s00417-012-2028-2
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