Efficient correction of Duchenne muscular dystrophy mutations by SpCas9 and dual gRNAs

CRISPR gene therapy is one promising approach for treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD), which is caused by a large spectrum of mutations in the dystrophin gene. To broaden CRISPR gene editing strategies for DMD treatment, we report the efficient restoration of dystrophin expression in indu...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Mol Ther Nucleic Acids
Main Authors: Xiang, Xi, Zhao, Xiaoying, Pan, Xiaoguang, Dong, Zhanying, Yu, Jiaying, Li, Siyuan, Liang, Xue, Han, Peng, Qu, Kunli, Jensen, Jonas Brorson, Farup, Jean, Wang, Fei, Petersen, Trine Skov, Bolund, Lars, Teng, Huajing, Lin, Lin, Luo, Yonglun
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: American Society of Gene & Cell Therapy 2021
נושאים:
Original Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8039775/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33868784
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2021.03.005
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים